Una nuova strategia potrebbe ridare speranza ai malati di sclerosi laterale amiotrofica (Sla), che colpisce il sistema nervoso centrale provocando la paralisi della muscolatura fino alle estreme conseguenze
Una ricerca italiana per la cura della Sla punta al trapianto di cellule staminali neuronali di origine fetale nel midollo dei pazienti. “Questo studio, che sarà coordinato dal biologo Angelo Vescovi, direttore del Centro cellule staminali di Terni, è stato possibile grazie a un lavoro di dieci anni condotto insieme all’ Emory university di Atlanta”, spiega Letizia Mazzini, responsabile del centro Sla di Novara dove partirà la sperimentazione.
Dottoressa, di cosa si tratta?
“Trapianteremo chirurgicamente delle cellule fetali neuronali, prelevate da feti abortiti, nel midollo di malati di sclerosi laterale amiotrofica. Interverremo nelle aree collegate alla respirazione
e all’ attività motoria superiore. Affronteremo, insomma, la fase clinica I, ovvero lo step iniziale che valuta
la tollerabilità di una terapia, non ancora l’efficacia”.
Cosa pensate di ottenere?
“Nell’immediato valuteremo la capacità di queste cellule di produrre fattori di crescita e sostanze nutritive che proteggano i motoneuroni ammalati. La speranza, in futuro, è di riuscire a ricostruire la struttura che protegge i neuroni del movimento distrutti dalla Sla, e di frenare così la marcia oggi inarrestabile della malattia. Se tutto andrà bene, passeremo alla fase II, allargandola a più pazienti e magari a più centri in tutta Italia”.
In assoluto è il primo risultato concreto per questa malattia?
“È una sperimentazione importante, che prosegue la strada della terapia cellulare da noi aperta a Torino e a Novara nel 2002 con il trapianto di cellule mesenchirnali autologhe. Il fine ultimo rimane la rigenerazione, ma per questo bisogna ancora sperimantare sui modelli animali e cellulari”.
Cosa manca per il via?
“L’istituto superiore di sanità ha dato il suo avallo, così come il comitato etico della factory di Terni e l’Agenzia per il farmaco. Devono però dare il loro assenso i comitati etici dei centri sla di Novara e Padova, dove avverà il reclutamento e il monitoraggio dei pazienti”.
Quanti soggetti saranno sottoposti a questo trattamento?
“Verranno reclutati 18 pazienti, divisi in tre gruppi con diversi livelli di gravità. Ad iniziare dai pazienti più gravi. Il passaggio da un gruppo all’altro sarà autorizzato dall’Istituto Superiore di Sanità”.
Che tempi occorreranno per avere i primi risultati?
“Due anni per avere dati in tema di sicurezza, tecnica chirurgica e tollerabilità delle cure, incluso il trattamento immunosoppressivo”.
I malati di Sla possono cominciare a sperare?
“Sicuramente stiamo vivendo un momento molto stimolante nella ricerca sulla sclerosi laterale amiotrofica. Quasi ogni giorno si aggiunge un tassello nelle nostre conoscenze in materia.”
In che modo vi finanziate?
Lo studio è finanziato da enti privati, tra cui la fondazione Borgonovo, ex calciatore affetto dalla malattia. Naturalmente parteciperemo ai bandi che saranno pubblicati dal Ministero della Salute e dell’ Università.
E’ una ricerca molto costosa.”
Come nasce il connubio tra Novara e il professor Vescovi?
“Nel 1999 il professor Vescovi ha dimostrato, tra i primi al mondo, l’esistenza, ottenendone l’isolamento e l’espansione stabile e sicura -delle cellule staminali neuronali. Il centro Sla di Novara, invece, è stato il primo al mondo, in collaborazione con il centro trapianti dell’Ospedale Regina Margherita di Torino, a condurre uno studio clinico (di fase I ) di trapianto di cellule staminali nel midollo spinale dei pazienti affetti da Sla”.
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