Roma – Un virus che uccide, quello dell’Aids, verrà usato per salvare i bambini colpiti da una malattia rara ma che non perdona: la leucodistrofia metacromatica. E’ questa la sfida di un gruppo di ricerca tutto italiano, guidato da Luigi Naldini, che grazie al fondi Telethon ha gia sperimentato con successo sui topi una terapia genica unica al mondo e capace di aprire nuove speranze per la cura di diverse malattie degenerative. L’idea portante è rivoluzionaria: utilizzare il virus dell’Hiv (reso inoffensivo in laboratorio) come veicolo per “infettare” tutte le cellule. Ma anziché diffondere l’Aids il virus contagerà i piccoli pazienti con il gene sano.
Il co-direttore dell’Istituto San Raffaele-Telethon per la terapia genica (Hsr-Tiget), Naldini, ci lavora da otto anni. Inizialmente guardato con «altezzoso stupore» dai colleghi e divenuto ora punto di riferimento per studi internazionali, il genetista torinese è pronto a sperimentare la cura sulle piccole vittime di questa malattia che in genere muoiono prima dei 10 anni, Uno di questi, Pietro, appare in un video realizzato per la raccolta fondi che quest’anno, grazie alla collaborazione con le Ferrovie dello Stato ha raggiunto la cifra record di 466.000 euro. Pietro è accanto alla mamma che racconta: «Era un bimbo vivacissimo, saltava, rideva, chiacchierava. Poi ha cominciato a non ingoiare. Ha smesso di parlare e di muoversi. Si è reso conto che si stava ammalando. E un giorno mi ha detto, arrabbiato: “Io voglio crescere”. Il fratellino di Pietro scrive a caratteri incerti una lettera aperta: «Io vorrei che voi trovate la cura per farlo guarire». Naldini, per provarci, è tornato appositamente dagli Stati Uniti. E spiega con semplicità una tecnica rivoluzionaria: «Prendiamo le cellule staminali del sangue del paziente e le teniamo in coltura assieme al virus Hiv modificato. Così l’Hiv-amico, utilizzato come vettore, contagia le cellule staminali con cui è a contatto portando al loro interno il gene sano». Le staminali con il gene sano vengono poi reiniettate nel paziente e iniziano a proliferare nel suo organismo raggiungendo, con il sangue, anche i nervi periferici. La sperimentazione partirà su sei piccoli pazienti dei trenta attualmente in cura al Tiget. «L’ideale sarebbe dare priorità a bambini in cui la malattia sia appena agli esordi. L’obiettivo è bloccarne gli effetti dall’inizio, per contenere i danni quasi del tutto». La terapia potrebbe essere estesa anche ad altre malattie. E nel mirino del gruppo di Naldini in futuro c’è anche la talassemia.
