E. D.
I successi del professor Alessandro Aiuti sui malati di Scid-Ada condannati
ROMA- Non sono molti i pazienti guariti sul serio grazie alle staminali. Ma il professor Alessandro Altiti, ricercatore dell’Istituto San Raffaele-Telethon per la terapia delle malattie geniche, ha avuto la fortunaa di averli aiutati davvero.
Quanti bambini avete curato?
«Dal 2000 a oggi sei bambini tra uno e cinque anni. Erano affetti da Scid- Ada, malattia del sistema immunitario che costringe a vivere dentro una bolla di plastica. Qualunque infezione contratta nel mondo esterno può essere fatale».
Come avete proceduto?
«Abbiamo prelevato le cellule staminali dal midollo osseo dell’anca. Ma non bastava utilizzarle così com’erano: prima di iniettarle di nuovo nei bambini bisognava correggere quel frammento di Dna responsabile della malattia. Così abbiamo inserito il gene sano al posto di quello difettoso, utilizzando un vettore simile ad un virus. Come una navetta, questo vettore ha trasportato il nostro frammento di Dna all’interno del nucleo della staminale. Solo dopo abbiamo iniettato le cellule riparate nel corpo dei bambini».
Una tecnica simile, applicata in Francia, sembra aver provocato due casi di leucemia.
«E’ vero, ma la procedura usata in Francia è diversa dalla nostra. Noi usiamo un metodo nuovo molto sicuro».
Cosa manca alla ricerca sulle staminali per arrivare a curare un numero più ampio di malattie?
«Le linee di ricerca sono tracciate. Ma sono molte le tessere del puzzle che vanno completate. Dobbiamo migliorare nel caratterizzare le staminali. Cioè dobbiamo imparare a riconoscerle meglio tra i molteplici tipi di cellule che popolano l’organismo. E ancora, vanno migliorate le tecniche di purificazione ed amplificazione».
Obiettivi per il futuro, nel vostro laboratorio?
«Affronteremo una nuova forma di immunodeficienza più complessa della SCIDADA. Si chiama malattia di Wiskott-Aldrich e oltre a compromettere il funzionamento del sistema immunitario provoca una disfunzione delle piastrine. Ci muoviamo verso obiettivi sempre più complessi, ma avanziamo a piccoli passi. Non possiamo bruciare le tappe».
(e. d.)
ROMA- Non sono molti i pazienti guariti sul serio grazie alle staminali. Ma il professor Alessandro Altiti, ricercatore dell’Istituto San Raffaele-Telethon per la terapia delle malattie geniche, ha avuto la fortunaa di averli aiutati davvero.
Quanti bambini avete curato?
«Dal 2000 a oggi sei bambini tra uno e cinque anni. Erano affetti da Scid- Ada, malattia del sistema immunitario che costringe a vivere dentro una bolla di plastica. Qualunque infezione contratta nel mondo esterno può essere fatale».
Come avete proceduto?
«Abbiamo prelevato le cellule staminali dal midollo osseo dell’anca. Ma non bastava utilizzarle così com’erano: prima di iniettarle di nuovo nei bambini bisognava correggere quel frammento di Dna responsabile della malattia. Così abbiamo inserito il gene sano al posto di quello difettoso, utilizzando un vettore simile ad un virus. Come una navetta, questo vettore ha trasportato il nostro frammento di Dna all’interno del nucleo della staminale. Solo dopo abbiamo iniettato le cellule riparate nel corpo dei bambini».
Una tecnica simile, applicata in Francia, sembra aver provocato due casi di leucemia.
«E’ vero, ma la procedura usata in Francia è diversa dalla nostra. Noi usiamo un metodo nuovo molto sicuro».
Cosa manca alla ricerca sulle staminali per arrivare a curare un numero più ampio di malattie?
«Le linee di ricerca sono tracciate. Ma sono molte le tessere del puzzle che vanno completate. Dobbiamo migliorare nel caratterizzare le staminali. Cioè dobbiamo imparare a riconoscerle meglio tra i molteplici tipi di cellule che popolano l’organismo. E ancora, vanno migliorate le tecniche di purificazione ed amplificazione».
Obiettivi per il futuro, nel vostro laboratorio?
«Affronteremo una nuova forma di immunodeficienza più complessa della SCIDADA. Si chiama malattia di Wiskott-Aldrich e oltre a compromettere il funzionamento del sistema immunitario provoca una disfunzione delle piastrine. Ci muoviamo verso obiettivi sempre più complessi, ma avanziamo a piccoli passi. Non possiamo bruciare le tappe».
(e. d.)
