ROMA – La cura per la distrofia muscolare di Duchenne potrebbe partire a bordo di cellule staminali del sangue: queste cellule, infatti, traghettano il gene sano nei muscoli malati per correggere il difetto genetico responsabile della grave malattia. I primi test su modelli animali della malattia mostrano che la cura genetica traghettata da cellule funziona.
A idearla è stato un gruppo di ricercatori italiani coordinato da Giulio Cossu del San Raffaele di Milano. Le cellule trasportatrici sono le staminali del sangue chiamate “mesangioblasti”, che hanno il doppio vantaggio di poter passare la barriera tra sangue e muscoli e di poter ricostruire le fibre muscolari consumate dalla malattia.
Lo studio è stato pubblicato sulla rivista Science Translational Medicine. La distrofia di Duchenne è una malattia genetica dovuta a una mutazione a carico del gene per la proteina distrofina. In assenza di distrofina si verifica la degenerazione del tessuto muscolare, quindi progressiva perdita di forza muscolare e riduzione delle abilità motorie.
In allegato l’articolo pubblicato su Terra il 19 agosto 2011.
