UN GRUPPO di ricercatori dell’lrccs ‘E. Medea’ – La Nostra Famiglia, in collaborazione con ricercatori dell’Università di Milano, dell’Azienda Ospedaliera L Sacco e dell’Irccs San Raffaele e coordinati da Emilio Clementi, ha dimostrato che una combinazione di farmaci già utilizzati singolarmente nell’uomo, un antinfiammatorio non steroideo e un farmaco della famiglia dei nitrati, ha efficacia terapeutica in un modello animale di distrofia muscolare, il topo privo del gene alfasarcoglicano.
Lo studio, finanziato da Telethon Italia e ‘Association Francaise contre les Myopathies’ è stato pubblicato dalla rivista British Journal o f Pharmacology. La sperimentazione è durata un anno e ha riguardato un campione murino affetto da una forma di distrofia muscolare severa con aspetti patologici simili alla distrofia muscolare di Duchenne umana.
ALLA FINE del trattamento i topi, ai quali era stata somministrata una combinazione di farmaci con proprietà antiinfiammatoria e capaci di rilasciare nitrossido, hanno manifestato un aumento della resistenza allo sforzo muscolare, un miglioramento della struttura muscolare con riduzione delle componenti fibrotica e infiammatoria e un rallentamento del decorso della patologia murina in assenza di effetti collaterali. Il fatto che gli effetti benefici si siano mantenuti per tutto il periodo di studio è un indicatore importante di potenziale efficacia per una patologia a decorso cronico e progressivo come è la distrofia muscolare umana.
«Il nostro intento è quello di identificare approcci farmacologici innovativi capaci di rallentare il decorso della malattia ma che possano anche fornire sostegno adeguato alla terapia cellulare – spiega Clementi -. Abbiamo riscontrato in questa combinazione proprietà farmacologiche importanti, che possono migliorare il quadro patologico ed agire in sinergia terapeutica con le cellule staminali».
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