Cellule staminali più terapia genica. Abbinate riescono a curare le leucemie acute ad alto rischio quando non è disponibile un donatore compatibile per il trapianto. Quasi fantascienza. Non in Italia, dove è stato ideato e sperimentato un farmaco («orfano», data la rarità della malattia: 5 colpiti su 10.000 in Europa) a un passo dalla commercializzazione. Manca solo la sperimentazione di fase III, l`ultima, nel vecchio continente. Mentre in Texas, a Houston (Anderson Cancer Center), si avviano test approvati dall`agenzia americana del farmaco (Fda). E sì, perchè non è un brevetto Usa. La terapia TK, così si chiama, porta la firma italiana. Nasce in casa MolMed, società di biotecnologie «scorporata» dal San Raffaele di Milano, con il supporto dell`agenzia del farmaco europea (Emea) e il via libera allo studio clinico da parte di quella italiana (Aifa).
Date le premesse sui primi 50 pazienti curati, forse sarà la prima terapia genica al mondo a entrare in commercio. I test su un numero maggiore di malati coinvolgeranno sei centri clinici europei (Italia, Gran Bretagna, Israele, Grecia). Apripista; il San Raffaele. Takara Bio Inc (Giappone) sta sviluppando TK per i mercati asiatici. Morale: quando in Italia si punta su merito e competenze, pur con pochi fondi, si vince. Soprattutto se si lascia lavorare quel guru su staminali e terapia genica che si chiama Claudio Bordignon. E` lui a guidare MolMed. «Le leucemie ad alto rischio – spiega – sono tumori del sangue per i quali l`unica possibilità di cura è costituita dal trapianto di cellule staminali emopoietiche (del sangue) di un donatore sano. Ma solo per il 30-40% dei pazienti c`è un donatore compatibile. Gli altri possono avere cellule parzialmente compatibili (aplotrapianto) da familiari stretti. E qui sorgono i problemi. Quali?
Quando la compatibilità non è completa, è necessario abbassare le difese del paziente (le cellule chiave sono i linfociti) per impedire che aggrediscano le cellule trapiantate (rigetto). Ma se le difese vengono troppo depresse può accadere il contrario: cioè, che le difese del donatore (ci sono linfociti T tra le cellule trapiantate) aggrediscano il paziente-ospíte. Di qui l`insuccesso. La terapia TK, invece, annulla il problema. Come? Spiega Bordignon: «Per ottenere il risultato abbiamo inserito nei linfociti T del donatore un gene del virus Herpes Simplex. Così i linfociti T modificati diventano sensibili a un farmaco antivirale. Nel momento in cui il trapianto aggredisce l`ospite, è sufficiente l`antivirale per spegnere la reazione».
