«Lorenzo, hai visto le C2? Formidabili» . Giulia. 24 anni, contiene a stento il suo entusiasmo nel piglio professionale. Lorenzo è Pier Lorenzo Puri, il ricercatore sostenuto da Telethon (anche grazie alle donazioni che arrivano dal Corriere della Sera) alle prese con la sua équipe nell’indagine dei meccanismi che causano la distrofia muscolare.
Le C2 sono una linea di cellule muscolari. Si va subito nella stanza del microscopio. Qui viene simulato il grande spettacolo della genetica. Eccole le C2 che Giulia porta sotto la lente dentro alcuni contenitori. A occhio nudo si nota solo un liquido colorato. Loro, le cellule, sono attaccate come ventose alle pareti. Prima proliferano nell’ incubatore. poi con un particolare trattamento attuano il processo di differenziamento. Proliferazione. pausa, differenziamento: la nostra vita, la nostra salute dipendono da questo corretto processo.
Al microscopio vedi inizialmente una superficie biancastra frantumata, quindi gli organismi cominciano a unirsi creando disegni suggestivi, tipo le carte da regalo di fibra grezza; la terza piastrina rivela forme allungate, i mioturbi: le cellule muscolari diventano una realtà. «Ottimo lavoro», sussurra Pier Lorenzo. In un’altra stanza, siringoni e provette sono pronti per le analisi. il Dna deve passare sotto le «forche» di Lucia, la responsabile del gruppo che studia il check-point differenziativo. Scusa, che cos’é? Lei cerca di spiegarlo con parole scandite lentamente e accompagnate da un bel sorriso. «Esattamente come dice l’espressione inglese: un posto di controllo del nostro organismo. Verifica eventuali ìnutazioni genetiche, che possono derivare in seguito ad agenti che danneggiano il DNA (per esempio i radicali dell’ ossigeno). e così provvede al riparo del nostro genoma. Ora sto cercando di “bypassare” il check point usando la caffeina che maschera la mutazione. Così si può cercare di capire i meccanismi responsabili dell’invecchiamento del muscolo normale e distrofico».
Nel centro biomedico San Raffaele di Castel Romano il lavoro ferve in un’atmosfera studentesca. Ma la disinvoltura di questo gruppo di ragazzi tra i venti e i trent’anni nel confrontarsi a tu per tu con i geni, non sminuisce l’importanza della ricerca: in laboratori come questo si nutre la grande speranza per un serie di malattie tuttora non curabili. La struttura voluta con grande determinazione dal professor Giulio Cossu è uno dei tentativi di riunire i migliori ricercatori italiani. di dar loro un ambiente stimolante per esplorare tre campi della genetica: la biologia cellulare, la biologia delle cellule staminali e l’ingegneria dei tessuti. «Non si tratta di evitare che i ragazzi vadano all’ estero – spiega Cossu -. E giusto stare qui e poi partire. Altrimenti la ricerca si siede, si immobilizza». Nella squadra di Puri, nella quasi totalità femminile, ci sono anche due spagnole e un’americana. E molti degli italiani hanno già fatto o faranno esperienze all’estero. E lui, Pier Lorenzo? «Dà libertà e fiducia — dice lanessa, l’americana . Ho la sensazione di dialogare alla pari» .
Puri finge di non ascoltare mentre è collegato a internet con il sito di Parent Project, un’associazione internazionale che raggruppa i genitori dei ragazzi distrofici. «Sono la mia risorsa emotiva. Prima di fare il ricercatore lavoravo all’ospedale. al pronto soccorso. Oggi mi manca il contatto con le persone. Attraverso la rete spiego che cosa stiamo studiando, che cosa verrà tradotto in terapia: ci riuniamo regolarmente una volta al mese. E i miei ricercatori partecipano, guardano in faccia i futuri destinatari delle nostre ricerche» . Nel mondo scientifico Puri è diventato famoso per il tentativo di combattere la distrofia non con la semplice reintroduzione del gene mutato ma attraverso la comprensione dei meccanismi molecolari e degli eventi scatenati dalla mutazione. La malattia distrugge i muscoli? E noi risvegliamo le cellule staminali che ingrossano questi muscoli, cosi la distruzione viene rallentata, verificata. Questo esperimento è allo stadio dei topi. E Pier Lorenzo apre sul computer il file di un filmato in cui un topo distrofico soggetto a trattamento corre accanto a un topo sano. «E il momento di insistere: per la prima volta intravedo il giorno in cui qualcuno dei tanti esperimenti potrà essere applicato sull’uomo». Puri sa che una parola di troppo può risultare molto pericolosa, creare terribili illusioni. «Magari un dato viene frainteso. ingigantito. Poi oggi va tutto su Internet. la gente farebbe qualsiasi cosa pur di far inserire un loro parente in una sperimentazione».
Torna sul sito, osserva la foto di una ragazzina di nove anni che soffre, allo stadio iniziale. di calpainopatia. una distrofia che colpisce i cingoli degli arti. La guarda con tenerezza e un po’ di rabbia. «Ti affezioni agli sguardi dei pazienti. ti chiedi se sono peggiorati. E poi ti sorprendi della loro straordinaria capacità introspettiva» . Romano trentanovenne, fisico prestante da sportivo incallito, una moglie svedese e una figlia, Puri conobbe la biologia molecolare nella prima clinica medica dell’Umberto I guidata da Massimo Levrero. «Li scoprii una proteina che facilitava il differenziamento muscolare. Così dopo la laurea andai in America con questa mia ricerca e ovunque mi aprirono le porte offrendomi finanziamenti: una situazione inconcepibile per chi conosceva solo le pastoie accademiche italiane. Scelsi San Diego. Anche perché, lo confesso. sono un appassionato di surf Non sarei mai tornato in Italia se non ci fosse stato Telethon che premia i progetti in modo davvero innovativo: hanno bandito un concorso dove presenti il progetto e ti scegli la struttura in cui svilupparlo. Se vinci sei sostenuto da una realtà che non ha nulla da invidiare alle migliori istituzioni americane. Feci la domanda nel giugno del 2000, in dicembre fui chiamato dal direttore scientifico Francesca Pasinelli. «Complimenti, lei è uno dei vincitori».
Puri non ha pudori ad ammettere: «Siamo dei privilegiati. Il nostro budget annuale si aggira sui 150 mila euro: ci aiutano Telethon e altre associazioni, ci sono gli sponsor. Va quasi tutto alla ricerca perché voglio che i ragazzi vengano stipendiati da borse di studio. Ognuno di loro deve impegnarsi a scriverle. lo li aiuto ossessivamente: e un modo per non sedersi, per dimostrare continuamente la validità del proprio lavoro ed iniziare a responsabilizzare gli studenti». La selezione dei ricercatori che lavorano nel laboratorio di Lorenzo è rigorosa «Già dalle email di presentazione si vede se c’è una forte motivazione. E non conta solo la preparazione scientifica ma anche il fattore umano. Chiara è arrivata qui che sapeva solo lavorare con i topi. In un anno e mezzo ha messo a punto una tecnica di avanguardia nell’isolamento delle miofibre dagli animali. Naturalmente non trovava spazio all’università». Come tutti i capi di un’équipe, anche Puri deve usare la psicologia. «In laboratorio si procede a tentativi: novantanove su cento non riescono, bisogna credere fino in fondo a quell’ 1%.
Ma talvolta lo sconforto è tangibile». Ai ragazzi lo dice continuamente: «Guardate che il vostro lavoro non è spostare una goccia da una provetta all’ altra o fare un’iniezione al topo: un bravo ricercatore, oltre ad avere un’impronta scientificamente corretta, deve far viaggiare l’immaginazione deve avere una capacità visionaria. E bisogna arrivare al punto di sentire l’esperimento: testa e stomaco. Se fatto cosi, questo è il mestiere più bello del mondo» .
