Paola Mariano
Un nuovo tipo di terapia genica da somministrare a cellule fetali potrebbe aprire nuove strade per terapie in utero sui feti che hanno malattie genetiche. A far intravedere tale prospettiva il successo del lavoro di un gruppo di ricercatori dell’università di Roma Tor Vergata, che per la prima volta è riuscito a correggere in provetta il difetto di cellule umane portatrici di atrofia muscolare spinale (SMA).
Lo studio è apparso sul numero di luglio della rivista Human Gene Therapy e la sua innovatività consiste anche nel fatto che i ricercatori hanno usato un nuovo metodo di terapia genica che non utilizza virus come vettori del Dna terapeutico, ma solo particelle di Dna iniettate direttamente nel nucleo della cellula da curare. Lo studio, coordinato dal genetista Giuseppe Novelli e il cui primo ricercatore è stato Federica Sangiuolo, è stato finanziato da due associazioni di malati e ha utilizzato alcune cellule fetali chiamate “trofoblasti
