<b>15 Ottobre 2003</b> – Il riccio di mare alleato della terapia genica per la talassemia. Dal Dna del mollusco si ricava una sorta di 'scudo' che isola il gene terapeutico da inserire nell'organismo del paziente, potenziando gli effetti della terapia e mettendo al riparo da rischi ed effetti collaterali. E' il risultato di una ricerca tutta italiana, presentata al nono Congresso mondiale sulla talassemia, in corso a Palermo. Sono 7 mila gli italiani talassemici, piu' di 3 milioni i portatori sani. I ricercatori dell'Universita' di Palermo, coordinati da Giovanni Spinelli, professore di biologia molecolare, hanno identificato nel Dna del riccio di mare una sequenza in grado di isolare il gene terapeutico, rendendolo inattaccabile. Questa specie di 'scudo' impedisce che il gene venga riconosciuto come estraneo e neutralizzato dalla cellula ricevente. Il nuovo Dna, cosi' blindato non puo' interferire con le normali funzioni dei geni gia' presenti nella cellula ospite, e non crea pericolose alterazioni dell'attivita' cellulare. Nel laboratorio di terapia genica della Seconda divisione di Ematologia dell'ospedale Cervello di Palermo, l'equipe diretta da Aurelio Maggio ha dimostrato, per la prima volta al mondo, che la sequenza ricavata dal riccio marino svolge la sua azione isolante anche nei globuli rossi dell'uomo, aprendo importanti prospettive per l'applicazione della terapia genica nella talassemia, nella anemia falciforme e in altre forme di anemia. Il piccolo frammento di Dna del mollusco, chiamato Sns, e' gia' stato brevettato nel nostro Paese ed e' in attesa della patente internazionale. Il riccio di mare potrebbe rivelarsi un prezioso alleato per la terapia genica, 'sorvegliata speciale' dopo i decessi in Francia, ma dai risultati promettenti anche per la talassemia. Un'equipe di ricercatori americani, di cui fa parte anche un 'cervello' italiano emigrato negli Usa, e' riuscita a guarire in laboratorio topi con la forma meno grave della malattia, ma anche con quella piu' letale, utilizzando il virus dell'Aids come vettore per la terapia genica. ''Abbiamo creato – spiega Stefano Rivella, della Cornell University di New York, che ha condotto lo studio in collaborazione con Michel Sadelain, del Memorial Sloan-Kettering Center di New York – il primo modello di topo adulto affetto da una forma letale di beta-talassemia. Utilizzando un nuovo vettore, un lentivirale ricavato dall'Hiv privato del suo potenziale patologico (TNS9) – prosegue – il gene della beta globina umana e' stato inserito nelle cellule staminali ematopoietiche, le 'madri' di tutte le cellule del nostro sangue''. Questo permette di 'cancellare' il difetto genetico all'origine della patologia. ''I topi – sottolinea Rivella – sarebbero andati incontro a morte sicura per un'anemia devastante. Invece, con la terapia genica siamo riusciti a produrre tanta emoglobina da curarli. Anche nella cavie con talassemia 'major', la forma piu' grave, i livelli di emoglobina sono aumentati sensibilmente''. Quest'approccio per la cura della talassemia era gia' stato tentato negli ultimi 20 anni, ma finora nessun vettore era riuscito a produrre emoglobina sufficiente per ottenere effetti terapeutici.
