Sclerosi multipla, arrivano i farmaci per garantire le “terapie precoci”

Uno dei campi della ricerca biomedica più in fermento in questo periodo è quello che riguarda la lotta alla sclerosi multipla. Innovazioni terapeutiche, cambio di approccio nel trattamento della malattia e future cure a base di cellule staminali sono soltanto alcuni degli annunci emersi dal recente convegno «Ectrims 2013» di Copenaghen, il più importante meeting internazionale dedicato a questa patologia. «La sclerosi multipla – spiega il professor Gianluigi Mancardi, direttore del Dipartimento di neuroscienze dell’Università degli Studi di Genova – è una malattia neurologica che causa la progressiva perdita del controllo muscolare. Ciò si verifica quando il sistema immunitario, per ragioni che sono ancora da chiarire, produce anticorpi che distruggono la mielina, vale a dire la sostanza che isola le cellule nervose e che consente la corretta conduzione degli impulsi nervosi».

Nei nervi danneggiati la velocità dell’impulso è circa 100 volte inferiore rispetto a quelli sani. Si tratta di una malattia che può esordire a ogni età, ma che viene diagnosticata sempre più spesso tra i 20 e i 40 anni. Secondo le ultime stime, si contano circa 3 milioni di persone affette da sclerosi multipla, 600 mila in Europa e 68 mila in Italia. Una patologia che colpisce prevalentemente le donne. Negli anni l’approccio alle cure è radicalmente cambiato. Come è emerso dal convegno danese oggi si sta sempre più affermando la tendenza a combattere il decorso della patologia iniziando la terapia farmacologica in maniera precoce, vale a dire quando ancora la malattia non si è manifestata clinicamente. Una strategia mirata e quanto possibile aggressiva, personalizzando il trattamento in base al singolo paziente. «In effetti stiamo assistendo a un vero e proprio cambio di paradigma nel trattamento della malattia.

In passato l’approccio prevedeva uno schema di “trattamento scalare”, in cui a una gravità crescente del danno si somministrano farmaci e dosi sempre più aggressivi. Ora, invece, si sta affermando un approccio “induttivo-selettivo”, nel quale i farmaci immunosoppressori sono somministrati già dall’esordio della malattia nei pazienti che mostrano fattori prognostici importanti e severi e quindi una maggiore probabilità di esito negativo». Un cambiamento epocale, dovuto principalmente allo sviluppo di nuove molecole terapeutiche. Tra le novità più importanti presentate al congresso spicca Laquinimod (realizzato da Teva Pharmaceutical Industries), farmaco capace di agire su quei meccanismi che conducono a un danno irreversibile del tessuto cerebrale nei casi di sclerosi multipla «recidivante remittente», cioè la forma più comune della malattia.

In particolare il farmaco – una molecola in grado di modulare l’attività del sistema immunitario per via orale – ha portato a una riduzione significativa nel numero di recidive annue e nel rischio di progressione della disabilità. Ma le novità non finiscono qui: Fingolimod (di Novartis) e Bg-12 (di Biogen idee), altre due molecole da poco sbarcate sul mercato, si sono dimostrate anch’esse particolarmente attive nel ridurre l’attività della malattia e il numero di ricadute e recidive. Ma nella lotta alla sclerosi multipla le buone notizie non giungono unicamente dalla ricerca farmacologica: il futuro potrebbe essere delle cellule staminali. Nelle scorse settimane, infatti, è stato pubblicato un promettente studio italiano ad opera dei ricercatori dell’Ospedale San Raffaele di Milano: utilizzando un modello animale, le cellule della pelle, trasformate in staminali del cervello, sono riuscite a riparare il danno causato dalla malattia.

Ciò è stato possibile con la rivoluzionaria tecnica del giapponese Shinya Yamanaka, Nobel per la medicina lo scorso anno. Dai risultati è emerso che le cellule trapiantate sono state in grado di ridurre l’entità del danno e di promuovere in tempi rapidi la produzione di nuova mielina, capace di riavvolgersi intorno ai neuroni. «Questa indagine sta aprendo prospettive davvero interessanti, ma dobbiamo ricordare che lo studio deve adesso essere validato sull’essere umano. Speriamo che nel giro di poco tempo possa iniziare un “trial” di sperimentazione», conclude Mancardi. Un risultato davvero interessante, che – sottolineano gli studiosi – potrebbe finalmente rivoluzionare la lotta alla sclerosi multipla.