<b>2 Settembre 2003</b> – Hanover, New Hampshire, 1 settembre – Un nuovo traguardo delle biotecnologie renderà più facile e meno costoso produrre proteine umane con utilità terapeutica in fabbriche costituite da cellule di lievito. La novità, riferita dalla rivista Science, è che un gruppo di scienziati guidati da Tillman Gerngross del Dartmouth College è riuscito a riprodurre glicoproteine, cioè proteine che hanno molecole di zucchero attaccate alla loro struttura. I microrganismi, come i lieviti, non producono normalmente le glicoproteine così come le troviamo nelle cellule umane e riuscire ad ottenerle dal lievito è un successo notevole. Quasi tutte le proteine umane hanno molecole di zucchero, quindi per avere una fabbrica biotech che tirasse fuori prodotti utili all'uomo, l'unica strada sensata era quella di riuscire a riprodurre glicoproteine identiche a quelle originali. Finora, spiega Gerngross in un intervento, l'unico modo per produrre proteine umane "zuccherate" era utilizzare come fabbriche molecolari colture di cellule umane, che sono però molto più complicate da allestire, richiedono tempi e costi maggiori, infine danno un prodotto finito non puro e in piccola quantità. Nelle cellule del corpo umano le proteine, una volta prodotte, entrano in una complessa catena di montaggio microscopica che le modifica, vi aggiunge e rimuove parti, aggiunge molecole di zucchero o altre sostanze, dà loro una struttura tridimensionale e indirizza il prodotto finito al luogo di utilizzo. Gli scienziati sono riusciti a ricostruire nella cellula di un lievito, Pichia pastoris, questa catena di assemblaggio modificando geneticamente il microrganismo. In particolare hanno spento alcuni suoi geni che gli servono per assemblare le proprie proteine. Poi hanno aggiunto al suo Dna cinque geni umani fondamentali per il processo di aggiunta di zuccheri alle proteine, o glicosilazione. Infine hanno provato a far lavorare il lievito umanizzato, producendo glicoproteine umane. "Abbiamo prodotto un certo numero di proteine diverse – racconta Gerngross – dalle citochine agli anticorpi a fattori del sangue come un frammento del plasminogeno chiamato Kringle 3". In ogni caso abbiamo ottenuto una forma purissima di ciascuna proteina. Questa tecnologia, sostiene Gerngross, è potenzialmente in grado di rivoluzionare la produzione di proteine terapeutiche e offre un livello di controllo sulla qualità del prodotto finito mai esistito finora. "Le malattie che possono essere trattate con le glicoproteine prodotte in questo modo vanno dalla sclerosi multipla al cancro, dall'enfisema all'artrite e all'anemia – conclude Gerngross – ma passerà ancora qualche anno prima che i pazienti possano ricevere il materiale così prodotto".
