Atrofia muscolare spinale infantile: nuove speranze da staminali neurali

MILANO. Un trapianto di cellule staminali neurali potrebbe essere la cura per l’atrofia muscolare spinale, la seconda malattia genetica più comune che porta alla morte prematura dei bambini per atrofia muscolare. É quanto dimostra uno studio italiano sui topolini diretto da Giacomo Comi dell’Università di Milano e pubblicato sul Journal of Clinical Investigation.

L’atrofia muscolare spinale è una malattia caratterizzata da degenerazione dei motoneuroni (neuroni che governano i movimenti muscolari) del midollo spinale cui consegue atrofia e debolezza dei muscoli del tronco e degli arti. L’incidenza della malattia è di un bambino colpito su 6.000-8.000 nuovi nati e si stima che almeno una persona su 35-50 sia portatore del gene malato, SmnI" – "gene di sopravvivenza del motoneurone". Servono due copie del gene malato per sviluppare l’atrofia. I ricercatori hanno utilizzato topolini malati e hanno loro iniettato nel fluido spinale cellule staminali neurali sane. I topolini sono vissuti più a lungo di quelli malati che non hanno ricevuto le staminali e hanno anche mostrato un miglioramento dei sintomi.