Terapia genica con nanoparticelle

Le staminali cerebrali sono state attivate in vivo

Usando nanoparticelle sviluppate su misura, alcuni ricercatori dell’Università di Buffalo sono riusciti a somministrare geni nel cervello di topi vivi con un’efficienza simile, o anche migliore, rispetto al metodo con vettori virali, e senza alcun effetto tossico osservabile. L’esperimento è stato descritto in un articolo pubblicato sulla rivista “Proceedings of the National Academy of Sciences”.
Gli scienziati hanno utilizzato complessi di geni e nanoparticelle per attivare in vivo cellule staminali adulte, progenitrici delle cellule cerebrali, dimostrando che è possibile trasformare queste cellule altrimenti inoperose in sostituti efficaci di quelle distrutte dalle malattie neurodegenerative, come il morbo di Parkinson. Oltre a somministrare geni terapeutici per rimediare al malfunzionamento delle cellule del cervello, le nanoparticelle costituiscono anche modelli promettenti per lo studio dei meccanismi genetici delle malattie cerebrali.
“Finora – commenta il biochimico Paras N. Prasad, co-autore dello studio – nessuna tecnica non virale si era dimostrata efficace in vivo quanto i vettori virali. Il passaggio dalla sperimentazione in vitro a quella in vivo rappresenta un grande passo in avanti verso lo sviluppo di tecniche sperimentali, non virali, per studiare la biologia del cervello e di nuove terapie contro alcune delle malattie neurodegenerative più comuni”.