Oggi però le tre fiale sono quasi esaurite, per una nuova fornitura per la continuità della cura che produca effetti, un nuovo appello e una interrogazione parlamentare per la definizione in tempi brevi della problematica legata alla mancata registrazione del farmaco in questione in Italia e ai tempi burocratici necessari per la registrazione.
Il testo dell’interrogazione:
Interrogazione a risposta scritta
On. – Al Ministro della Salute – Per sapere – premesso che:
nel biennio 2005-2006 si stimano 8.000 casi in Europa e 570 in Italia da insensibilità congenita al GF (Sindrome di Laron), malattia genetica che si manifesta con bassa statura di grado severo e proporzionata, obesità, acromicria, ipogonadismo e ipogenitalismo;
IN PARTICOLARE
Isabella, una ragazza di 16 anni, residente a Lattarico, in provincia di Cosenza, è affetta da Sindrome di Laron sin dalla nascita;
solo dal mese di aprile 2006, e per un periodo limitato di sei mesi, Isabella ha avuto la possibilità di sottoporsi all’unica terapia di comprovata efficacia, riportandone indubbi benefici, tanto da aver aumentato la statura di 5,5 cm;
la suddetta terapia è costituita dal farmaco IGF-1 ricombinante (Increlex), che non è validamente sostituibile con nessun altro farmaco;
l’IGF-1 (Insuline-like Growth Factor-1) è stato registrato negli Stati Uniti da Tercica Incorporated con il nome commerciale di «Increlex»; a seguito degli accordi commerciali finalizzati nel corso del 2006, la stessa Tercica ha ceduto in licenza il prodotto al «Gruppo Ipsen», che ha avviato l’iter registrativo (procedura centralizzata europea) affinché il farmaco possa essere autorizzato ed immesso in commercio anche in Europa;
con lettera datata 7 febbraio, il Responsabile dell’Unità Operativa Complessa di Endocrinologia dell’Ospedale pediatrico «Bambino Gesù» di Roma, che ha in cura Isabella, ha inviato una lettera al Responsabile della competente Azienda Sanitaria Locale n. 4 di Cosenza, richiedendo di provvedere all’acquisto del farmaco, secondo le disposizioni del Ministero della Sanità come indicato nel decreto legislativo 29 maggio 1991, n. 178;
considerato che :
si prevede la commercializzazione dell’IGF-1 in Italia non prima del settembre 2007;
la somministrazione di IGF-1 (Increlex) è necessaria e insostituibile con altro farmaco, per la salute, non solo fisica, ma anche psichica ed emotiva della paziente;
si chiede di sapere:
se il Ministero della salute non ritenga indispensabile che si acceleri quanto più possibile l’iter registrativo su richiamato;
quali azioni il Ministero della salute intenda intraprendere per garantire la continuità e la stabilità della terapia a base di IGF-1 (Increlex), in considerazione della insostituibilità di tale terapia per Isabella e per tutti i pazienti affetti da Sindrome di Laron
