La normativa italiana sulla terapia genica e cellulare somatica con preparazioni non autorizzate all’immissione in commercio, dunque anche con le cellule staminali, e al di fuori di sperimentazioni cliniche, prevede un iter ben preciso, rigido e stringente per gli Irccs e gli ospedali pubblici. Che pero’ fa anche lievitare enormemente i costi della terapia. A spiegarlo e’ Giulio Cossu, direttore dell’Istituto di Ricerca per le Cellule Staminali del San Raffaele di Milano, in merito alla vicenda di Celeste, la bambina affetta da atrofia muscolare in cura a Brescia.
‘Quando si deve iniziare una sperimentazione monocentrica – precisa – il centro interessato deve presentare una documentazione piuttosto articolata all’Istituto superiore di sanita’ e al suo comitato etico: deve produrre documenti che dimostrino l’efficacia del trattamento su modelli animali, la documentazione di un istituto diverso da quello che fara’ la sperimentazione che il farmaco o la terapia non e’ tossica, anche a dosi maggiori di quelle che andranno somministrate al paziente’.
Bisogna inoltre presentare la documentazione sul prodotto medicinale dell’azienda, che nel caso delle staminali sara’ invece ‘un’istituzione autorizzata come officina medicinale, per cui sono necessari determinati requisiti su personale, locali e tracciabilita’ dei prodotti che fanno lievitare i costi della terapia – continua – e l’investigator brochure, cioe’ una sorta di bugiardino. Se l’Iss e il comitato etico danno il loro ok, la sperimentazione parte’.
I costi pero’ dovranno essere sostenuti con fondi trovati dalla struttura sperimentatrice, ‘ad esempio presso la Comunita’ europea – prosegue Cossu – o tramite le associazioni dei pazienti, mai dai pazienti, altrimenti non c’e’ differenza con una struttura privata. I centri privati infatti possono curare qualsiasi tipo di malattia per soldi’.
Le misure previste dalla legge valgono per singoli pazienti, in mancanza di una valida alternativa terapeutica, nei casi di emergenza e urgenza che pongono il paziente in pericolo di vita o di grave danno alla salute o di una patologia a rapida progressione. ‘In questo caso si parla di uso compassionevole – conclude Cossu – e spesso si fa su malati terminali di cancro.
Ma avrei qualche dubbio nel dare una terapia genica non controllata a un bambino. Il vero problema comunque e’ che queste terapie costano anche 500-700mila euro. E i costi chi li deve affrontare?’.
