Filomena Gallo e Marco Cappato commentano: “C’è bisogno di una ‘officina pubblica’ per le staminali che abbatta i costi e finanziamenti per salvare le terapie già validate”
In occasione della Giornata mondiale delle malattie rare, l’Associazione Luca Coscioni chiede al Governo italiano un intervento immediato per garantire ricerca, sviluppo e accesso alle terapie per le persone affette da malattie rare e ultra-rare, oggi spesso ostaggio di ritardi burocratici e logiche di profitto.
In Italia e in Europa esistono terapie già validate, in alcuni casi salvavita, che rischiano di scomparire non perché inefficaci, ma perché considerate non convenienti dal punto di vista economico. Sono le cosiddette terapie orfane. L’80% delle malattie rare ha origine genetica e il 95% non dispone ancora di un trattamento approvato. In Europa l’Agenzia Europea dei Medicinali ha autorizzato oltre 200 farmaci orfani, ma l’accesso resta fragile e spesso diseguale.
➡ Le nostre richieste al Governo
L’Associazione Luca Coscioni chiede di creare un fondo nazionale dedicato alla ricerca sulle malattie rare, sostenuto dallo Stato ma aperto anche a contributi privati senza scopo di lucro. In particolare propone di:
- Sostenere la ricerca sulle terapie avanzate, come quelle cellulari, geniche e a base di cellule staminali, favorendo la collaborazione tra fondi pubblici e privati;
- Incentivare chi finanzia la ricerca, attraverso sgravi fiscali o bonus speciali per grandi donazioni;
- Creare strutture pubbliche per testare le terapie e accompagnarle dalla fase di laboratorio fino ai pazienti, con standard di sicurezza e qualità garantiti;
- Istituire un’”officina” pubblica di staminali, per abbattere i costi di sperimentazione e produzione di terapie avanzate, garantendo continuità, sicurezza e accesso alle cure.
➡ Epidermolisi bollosa e terapie che non possono fermarsi
Tra le urgenze più gravi c’è il completamento delle sperimentazioni avanzate per una terapia genica per l’epidermolisi bollosa, la “sindrome dei bambini farfalla”, che ha già salvato la vita a un bambino ma è bloccata da due anni. Ferma è anche la terapia Holoclar, che ha restituito la vista a centinaia di persone con gravi lesioni della cornea.
“L’Italia non ha ancora un sistema efficace per garantire continuità, sviluppo e accesso alle terapie orfane. Oggi gli ostacoli non derivano solo da proibizionismi ideologici, come quelli del proibizionismo contro la ricerca sulle cellule staminali embrionali, ma anche dalla pressione economica che spinge le aziende a interrompere cure non profittevoli, senza che lo Stato intervenga”, hanno dichiarato Filomena Gallo e Marco Cappato, Segretaria nazionale e Tesoriere dell’Associazione Luca Coscioni, “Le terapie cellulari e geniche avanzate offrono possibilità concrete di vita e autonomia alle persone con malattie rare. Bloccarle significa scegliere consapevolmente di non curare e condannare alla malattie, in alcuni casi alla morte, le persone che soffrono. Insistiamo nel chiedere un intervento urgente da parte del Governo”.
L’Associazione Luca Coscioni è una associazione no profit di promozione sociale. Tra le sue priorità vi sono l’affermazione delle libertà civili e i diritti umani, in particolare quello alla scienza, l’assistenza personale autogestita, l’abbattimento della barriere architettoniche, le scelte di fine vita, la legalizzazione dell’eutanasia, l’accesso ai cannabinoidi medici e il monitoraggio mondiale di leggi e politiche in materia di scienza e auto-determinazione.