La risposta della scienza a Stamina “Così abbiamo guarito sei bambini da malattie finora incurabili”

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La Repubblica
Elena Dusi

MILANO – Tu Io guardi come un miracolo della medicina e lui ti fa la linguaccia. Mohammad 4 anni e mezzo fa è nato con la stessa malattia genetica che ha ucciso la sorella e il fratello più grandi. Ma lui da oltre un anno ha superato l`età in cui insorgono i sintomi. Sta bene anche se zoppica un po`, parla, va a scuola e per dispetto sputa la frutta a chi gli passa accanto. «È nato una seconda volta», «È stato un miracolo» ripetono i genitori, che nel febbraio del 2010 si sono catapultati da Tripoli, Libano, fino al San Raffaele, Milano, per tentare di salvare quel terzo figlio che, come i fratelli, rischiava di finire i suoi giorni paralizzato in un letto, capace di trasmettere il suo dolore solo attraverso gli occhi. 
«Sapevamo che si sarebbe sottoposto a un trattamento sperimentale. Che sarebbe stato il primo bambino al mondo. Non avevamo ben capito di cosa si trattasse. Ma non avevamo altra scelta» spiega oggi il padre, felice. Mohammad è il primo bambino al mondo guarito da una malattia genetica che distrugge i nervi e paralizza i muscoli – la leucodistrofia 
metacromatica- grazie a una combinazione delle più avanzate tecniche della medicina di oggi: terapia genica, cellule staminali e l`aiuto di un alleato che non ti aspetti, il virus Hiv. Come lui, altri due bambini sono stati sottoposti al trattamento e sono liberi dai sintomi.

Tre piccoli pazienti sono guariti poi dalla sindrome di Wiskott-Aldrich, che distrugge sistema immunitario e piastrine del sangue. La storia di Mohammad, Giovanni (3 anni e mezzo, americano), Kamal (3 anni, egiziano), Samuel (9 anni, romano), Canalp (4 anni, turco) e Jacob (3 anni, americano) è finita oggi sulle pagine di Science perché rappresenta un grande risultato della medicina, ottenuto al San Raffaele grazie a 15 anni di ricerche e quasi 20 milioni di finanziamenti da parte di Telethon. Le storie di questi 6 bambini (e di altri 10 che sono stati già trattati ma attendono qualche mese per esser definiti “guariti”) sono accomunate dalla sfortuna della malattia genetica e dall`opportunità di partecipare alla sperimentazione di quello che Alessandra Biffi del San Raffaele descrive come «il primo trattamento al mondo con la terapia genica per due malattie devastanti, rapide, progressive».  All`ospedale milanese, due anni fa, si presentò anche Sofia, la bambina di tre anni malata di leucodistrofia che nel frattempo è diventata simbolo del controverso Metodo Stamina.

«Aveva un anno spiega Luigi Naldini, coordinatore delle sperimentazioni – e purtroppo i segni della malattia erano già evidenti. Non l`abbiamo potuta inserire nel trial perché il nostro obiettivo era bloccare l`insorgenza dei sintomi. Non siamo in grado di farli regredire». II trattamento inizia con il prelievo di un frammento di midollo osseo dai bambini. Dal midollo vengono isolate le staminali. A queste cellule minate dalla malattia viene applicata la terapia genica: il virus dell`Hiv (reso inoffensivo) entra nel nucleo e inserisce una copia del gene sano (costruito in precedenza in laboratorio) al posto di quello difettoso. Poi le staminali vengono reinfuse nei bambini, senza problemi di rigetto. Grazie alla capacità di moltiplicarsi in continuazione, queste cellule promettono di mantenere il Dna corretto per il resto della vita. «L`80% delle cellule del sangue dei bambini sono del tipo ingegnerizzato, quindi portatrici del gene sano» spiega Naldini. E Samuel, che ha 9 anni, «oggi va a scuola e pratica kung fu, mentre prima viveva in isolamento per proteggersi da infezioni ed emorragie» spiega lo scienziato Alessandro Aiuti che lo ha curato.